Devrim niteliğinde yeni bir ilaç türünün ilk kez kullanılmasıyla, genç bir kızın tedavi edilemez kanseri vücudundan temizlendi.
T-hücreli lenfoma hastası bir çocuk, yeni geliştirilen biyolojik mühendislik yöntemi sayesinde tamamen iyileşti. İngiltere'deki tedavi, alanında bir ilk. Bu gelişmenin pek çok hastaya umut olması bekleniyor. Alyssa'nın lösemisi için yapılan diğer tüm tedaviler başarısız olmuştu. Bu yüzden Great Ormond Street Hastanesi'ndeki doktorlar, ona yeni bir canlı ilaç yapmak için bir biyoloji mühendisliği "temel düzenleme" kullandılar.
Londra'da bulunan bir hastanede doktorlar, löseminin en yaygın türlerinden biri olan T hücreli akut lenfoblastik lösemiyi (T-hücreli lenfoma) tamamen tedavi etmeyi başardı. Doktorların Londra'daki Great Ormond Street Hastanesi'nde yatan 13 yaşında bir çocuğa uyguladığı tedavide kullandığı biyolojik mühendislik yönteminin pek çok lösemi hastasına umut olması bekleniyor.
13 yaşındaki Leicester doğumlu Alyssa isimli çocuk geçen yıl mayıs ayında T-hücreli lenfoma teşhisiyle hastaneye yatırılmıştı. BBC'de yer alan haber şöyle;
Altı ay sonra kanser tespit edilemez hale geldi, ancak Alyssa tekrar ortaya çıkması ihtimaline karşı hala izleniyor. 13 yaşındaki Alyssa'ya geçen yıl Mayıs ayında T hücreli akut lenfoblastik lösemi teşhisi kondu.
T-hücrelerinin vücudun muhafızları olması gerekiyordu - tehditleri arayıp yok etmek - ama Alyssa için tehlike haline gelmişlerdi ve kontrolden çıkıyorlardı.
Kanseri agresifti. Kemoterapi ve ardından bir kemik iliği nakli onu vücudundan atamadı. Deneysel tıp olmasaydı, geriye kalan tek seçenek Alyssa'yı olabildiğince rahat ettirmek olurdu. Alyssa, "Sonunda ölecektim" dedi. Annesi Kiona, geçen yıl bu zamanlar "bunun onunla sonumuz olduğunu düşünerek" Noel'den korktuğunu söyledi. Kızının Ocak ayındaki 13. doğum gününde "ağladı".
Daha sonra olanlar, sadece birkaç yıl önce düşünülemezdi ve genetikteki inanılmaz ilerlemeler sayesinde mümkün oldu.
Great Ormond Street'teki ekip, yalnızca altı yıl önce icat edilen , temel düzenleme adı verilen bir teknoloji kullandı .
Temeller hayatın dilidir. Dört tip baz adenin (A), sitozin (C), guanin (G) ve timin (T) genetik kodumuzun yapı taşlarıdır. Alfabedeki harflerin anlam taşıyan sözcükleri ifade etmesi gibi, DNA'mızdaki milyarlarca baz da vücudumuzun kullanım kılavuzunu oluşturur.
Baz düzenleme, bilim adamlarının genetik kodun kesin bir bölümünü yakınlaştırmasına ve ardından sadece bir bazın moleküler yapısını değiştirerek onu bir başkasına dönüştürmesine ve genetik talimatları değiştirmesine olanak tanırlar.
Doktorlardan ve bilim adamlarından oluşan geniş bir ekip, bu aracı, Alyssa'nın kanserli T hücrelerini yakalayıp öldürebilen yeni bir T hücresi türü tasarlamak için kullandı.
Bir donörden gelen sağlıklı T-hücreleriyle başladılar ve onları değiştirmeye başladılar.
Genetik modifikasyonun son aşaması, T hücrelerine, kanserli olanlar da dahil olmak üzere vücudundaki her T hücresini yok etmesi için üzerinde CD7 işareti olan herhangi bir şeyi avlama talimatı verdi. Bu yüzden bu işaret terapiden çıkarılmalıdır - aksi halde kendi kendini yok ederdi.
Terapi işe yararsa, Alyssa'nın bağışıklık sistemi - T hücreleri dahil - ikinci kemik iliği nakli ile yeniden inşa edilecek.
Fikir aileye açıklandığında anne Kiona, "Bunu yapabilir misin?" Bu yılın Mayıs ayında milyonlarca değiştirilmiş hücreyi içeren deneysel terapiyi alan ilk kişi olmak Alyssa'nın kararıydı.
UCL ve Great Ormond Caddesi'nden Prof Waseem Qasim, "Bu teknolojiyle tedavi edilen ilk hasta," dedi.
Bu genetik manipülasyonun, bir dizi hastalıkta "muazzam potansiyele" sahip "çok hızlı hareket eden bir bilim alanı" olduğunu söyledi.
Tasarımcı hücreler hem vücudundaki kanserli T hücrelerine hem de onu hastalıktan koruyanlara saldırdığı için Alyssa enfeksiyona karşı savunmasız kaldı.
Bir ay sonra, Alyssa remisyondaydı ve bağışıklık sistemini yeniden güçlendirmek için ikinci bir kemik iliği nakli yapıldı.
Alyssa 16 hafta hastanede kaldı ve hala okula giden erkek kardeşini mikrop kapma ihtimaline karşı göremedi.
Üç aylık kontrolde yeniden kanser belirtileri görülmesi endişe yarattı. Ancak son iki araştırması temiz çıktı.
Alyssa, "Her küçük şeyi takdir etmeyi öğreniyorsun. Şimdi burada olduğum için çok minnettarım," dedi Alyssa.
"Bu çılgınca. Bu fırsata sahip olabilmem inanılmaz. Bunun için çok müteşekkirim ve gelecekte diğer çocuklara da yardımcı olacak."
Noel'i iple çekiyor, teyzesinin düğününde nedime oluyor, bisikletine geri dönüyor, okula dönüyor ve "sadece normal insan hayatı yaşıyor".
Aile, kanserin asla geri dönmeyeceğini umuyor, ancak onlara kazandırdığı zaman için şimdiden minnettar.
Kiona, "Bu fazladan yılı, evde olduğu son üç ayı yaşamak başlı başına bir hediyeydi," dedi.
Babası James şöyle dedi: "Ne kadar gurur duyduğumuzdan bahsetmek bana çok zor geliyor. Onun neler yaşadığını ve her duruma kattığı yaşam canlılığını gördüğünüzde, bu olağanüstü."
Lösemili çocukların çoğu ana tedavilere yanıt verir, ancak yılda bir düzine kadar çocuğun bu tedaviden fayda görebileceği düşünülmektedir.
